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欧洲药品管理局批准Santhera的Vamorolone用于治疗杜氏肌营养不良症的上市申请
瑞士，Pratteln，十月31， 2022 -Santhera制药公司(SIX: SANN)宣布，欧洲药品管理局(EMA)已验证其vamorolone的上市许可申请(MAA)为杜氏肌营养不良(DMD)的治疗。确认确认提交已经完成，EMA人用药品委员会(CHMP)的审查已经开始。
“CHMP对我们申请的启动审查对DMD患者来说是一个重要的里程碑，也是对我们公司的重要认可。我们期待着在审查过程中与报告员和CHMP密切合作，尽快为患者提供vamorolone，”他说Shabir Hasham，医学博士，Santhera的首席营销官．
Santhera预计CHMP将在2023年第三季度末完成审查，并就批准EMA的欧盟委员会(EC)发表意见。根据欧盟委员会的批准(预计在2023年晚些时候)，vamorolone将在欧盟所有成员国以及挪威、列支敦士登和冰岛获得销售许可。
在美国，Santhera和ReveraGen刚刚完成了向美国食品和药物管理局(FDA)提交的新药申请(NDA)，寻求vamorolone治疗DMD的优先审查。在获得批准的情况下，这为可能在H2-2023年发射铺平了道路。
Vamorolone已在美国和欧洲获得用于DMD的孤儿药地位，并已获得美国FDA的快速通道和罕见儿科疾病指定，以及英国MHRA的有前途创新药物(PIM)地位。
关于Vamorolone
Vamorolone是一种正在研究的候选药物，其作用模式基于与皮质类固醇相同的受体结合，但改变其下游活性，因此被认为是一种解离性抗炎药物[1-5]。这种机制已显示出将疗效与类固醇安全性问题“分离”的潜力，因此vamorolone可能成为现有皮质类固醇的替代品，这是目前儿童和青少年DMD患者的护理标准。在关键的VISION-DMD研究中，vamorolone与安慰剂相比，在治疗24周时达到了主要终点站立时间(TTSTAND)速度(p=0.002)，并显示出良好的安全性和耐受性。在VISION-DMD研究中，与安慰剂相比，最常报告的不良事件是库欣样特征、呕吐和维生素D缺乏。不良事件一般为轻度至中度。Vamorolone是一种研究药物，目前尚未被任何卫生当局批准使用。
引用:
[1] Guglieri M等人(2022)。JAMA神经。2022年8月29日在线发布。doi: 10.1001 / jamaneurol.2022.2480。链接．
[2] Mah JK等人(2022)。美国医学会网络公开赛。2022;5(1):e2144178。doi: 10.1001 / jamanetworkopen.2021.44178。链接．
[3] Guglieri M等人(2022)JAMA。doi: 10.1001 / jama.2022.4315
[4]海尔CR等人(2019)。生命科学联盟DOI: 10.26508
[5]刘旭等(2020)。美国国家科学院学报117:24285-24293
关于Santhera
Santhera Pharmaceuticals (SIX: SANN)是一家瑞士专业制药公司，专注于针对罕见神经肌肉和肺部疾病的创新药物的开发和商业化，这些疾病的医疗需求高度未满足。该公司拥有vamorolone在全球所有适应症的独家许可，vamorolone是一种具有新颖作用模式的解离性类固醇，在一项针对杜氏肌营养不良患者的关键研究中作为标准皮质类固醇的替代品进行了调查。Santhera已向美国FDA提交了vamorolone治疗DMD的新药申请(NDA)，并向欧洲药品管理局(EMA)提交了上市许可申请(MAA)。临床阶段还包括治疗囊性纤维化(CF)和其他中性粒细胞性肺部疾病的lonodelestat。Santhera将其首个获批产品Raxone®(idebenone)在北美和法国以外地区用于治疗莱伯氏遗传性视神经病变(LHON)的授权给Chiesi集团。如需进一步资料，请浏览www.santhera.com．
Raxone®是桑瑟拉制药公司的商标
关于ReveraGen BioPharma
ReveraGen公司成立于2008年，致力于开发治疗杜氏肌营养不良症和其他慢性炎症性疾病的同类首创解离性类固醇药物。ReveraGen的先导化合物vamorolone的开发得到了与世界各地基金会的合作支持，包括美国肌肉萎缩症协会、父母肌肉萎缩症项目、根除Duchenne基金会、拯救我们的儿子、JoiningJack、Action Duchenne、CureDuchenne、Ryan’s Quest、Alex’s Wish、DuchenneUK、Pietro’s Fight、Michael’s Cause、Duchenne研究基金和Defeat Duchenne Canada。ReveraGen还获得了美国国防部CDMRP、美国国立卫生研究院(NCATS、NINDS、NIAMS)和欧盟委员会(Horizons 2020)的慷慨支持。www.reveragen.com
如需进一步信息，请联系:
Santhera
Santhera Pharmaceuticals Holding AG, Hohenrainstrasse 24, CH-4133 Pratteln
public-relations@santhera.com或
Eva Kalias，投资者关系与沟通主管
电话:+41 79 875 27 80
eva.kalias@santhera.com
ReveraGen生物制药
埃里克·霍夫曼博士，总裁兼首席执行官
电话:+ 1 240-672-0295
eric.hoffman@reveragen.com
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